多发性硬化（MS）是神经内科常见的致残性脱髓鞘疾病之一，采用现有的治疗方法，许多患者症状仍持续加重。近年来，有研究显示采用强化免疫抑制剂联合自体造血干细胞移植术（AHSCT）对其治疗有效。该方法的原理在于先抑制自身激活的异常免疫系统，然而再通过造血干细胞输注进行重建。
已有初步研究证实该方法对MS患者有效，但尚未与常规治疗方法比较。为此，来自意大利的Mancardi教授等进行了一项研究，旨在评估MS患者采用强化免疫抑制剂联合自体造血干细胞移植术（AHSCT）治疗与单用甲氨蝶呤（MTX）治疗对患者疾病活动性的影响，主要通过MRI来进行评估。
结果表明，强化免疫抑制剂治疗联合自体造血干细胞移植术在减少重症MS患者疾病活动性方面显著优于MTX治疗。该研究发表于近期的Neurology杂志。
该研究为一项多中心、II期、随机化临床研究，纳入病例均为继发进展型或复发缓解型MS患者。上述患者尽管采用了常规治疗方法，但在前一年其扩展残疾状态量表（EDSS）评分均有增加，且出现一个或多个钆增强（Gd+）病灶。
随机分配接受AHSCT联合强化免疫抑制剂治疗或单用MTX 20mg治疗，共6个月。强化免疫抑制剂治疗包括采用环磷酰胺和非格司亭进行动员，采用卡氮芥、阿糖胞苷、依托泊苷、马法兰以及抗胸腺球蛋白进行调理。主要终点事件为随机化4年后出现累计新发T2病灶的数量，次要终点为Gd+病灶数量、患者复发率以及残疾进展情况。该研究还评估了治疗的安全性和耐受性。
研究结果显示，与单用MTX治疗的患者相比，AHSCT治疗减少了79%的新发T2病灶数量，同时也减少了Gd+病灶数量以及复发率，在残疾进展情况方面2组患者无显著统计学差异。
该研究结论认为，强化免疫抑制剂治疗联合自体造血干细胞移植术在减轻重症MS患者疾病活动性方面显著优于MTX治疗，这些研究结果强烈支持进一步进行III期临床研究。
