2011年8月24日，Allergan宣布美国食品药品管理局(FDA)已批准Botox(A型肉毒毒素)用于治疗神经系统疾病(例如脊髓损伤或多发性硬化症)相关逼尿肌活动亢进引起的尿失禁。该药获批用于具有上述病症且抗胆碱能药物治疗无效或不能耐受的成年患者。
这是Botox获批的第7项适应证。除了治疗作用之外，FDA还曾于2002年批准该药(商品名为BotoxCosmetic)用于改善中至重度眉间线的外观。
Botox含有非常少量的从肉毒杆菌中提取的高纯度A型肉毒毒素蛋白。使用Botox可暂时通过阻断神经冲动向肌肉的传导而预防肌肉(在本次获准的适应证中对应的是膀胱肌肉)收缩，其作用机制是阻止神经肌肉接头释放神经递质乙酰胆碱。
在Allergan为了申请这一新适应证而开展的2项关键性3期临床试验中，向膀胱肌肉内直接注射200单位的Botox，第6周时尿失禁频率下降近20次/周，优于安慰剂组(下降19.9和19.6次/周vs.下降10.6和10.8次/周)。这2项临床试验的受试者在之前的治疗失效后考虑接受Botox再治疗，Botox组患者接受再治疗的时间明显晚于安慰剂组(42~48周vs.13~18周)，最长达10个月之久。
这2项试验共纳入691例尿失禁患者，均已被诊断为脊髓损伤或多发性硬化症等神经系统疾病。2项试验得出的安慰剂组和Botox组对比结果相似，不论是否合并使用抗胆碱能药物。
在临床试验中，接受Botox注射的患者12周内最常报告的不良反应包括：尿路感染(24%)、尿潴留(17%)、血尿(4%)、疲乏(4%)和失眠(2%)。
