复发型多发性硬化一线治疗药物包括干扰素-β(INF-β)和醋酸格拉默(GA),但是 30% 的儿童患者对一线药物部分或无反应。那他珠单抗被批准用于复发型多发性硬化 INF-β或 GA 一线药物治疗反应不佳的患者,是很有前途的一种药物。但是尚无儿童患者大型队列研究及随访数据。
来自意大利加拉拉泰医院多发性硬化(MS)研究中心的 Ghezzi 教授等人就此问题进行了探讨,研究结果发表在 BMC Neurology 杂志上。
该研究纳入了意大利 2007 年采用那他珠单抗(NA)治疗的 18 岁以下的儿童 MS 病例。总共 101 例患者(其中女性 69 例)纳入研究,MS 发病平均年龄为 12.9 岁,开始 NA 治疗的平均年龄为 14.7 岁,平均治疗时间为 34.2 个月。
NA 治疗期间,9 例患者总共复发 15 次,NA 治疗之前 MS 年复发率为 2.3 次,NA 最后一次输液治疗后年复发率降至 0.1 次。
平均展开残疾状态量表(EDSS)得分从 NA 开始治疗时 2.6 分,至最后一次随访降至 1.8 分,差异具有统计学意义。颅脑 MRI,6 个月、12 个月、18 个月、24 个月、30 个月及更长期随访发现新发 T2 或 Gd 增强病灶分别为 10/91、6/87、2/61、2/68、3/62、5/43 例。
最后一次随访,58 % 的患者无临床(复发/EDSS 增加)和/或 MRI 活动(新发 T2 或 Gd 增强病灶)证据。无 NA 治疗相关不良事件报道。
研究证实 NA 安全、耐受性好且对于大多数患者非常有效。数据支持儿童 MS 使用 NA。该研究表明与治疗前相比,NA 治疗期间复发率及 EDSS 相对减少。58% 的病例无 MS 活动的任何证据。