Grand Rapids，密歇根州（2012年5月29日） - 来自韩国，瑞典和美国的研究人员共同合作一个课题，通过移植HD诱导的多能干细胞到动物模型，可以对亨廷顿氏病（HD）损坏的大脑部分神经功能进行恢复。
诱导多能干细胞（iPSCs）可以从人类的未分化的细胞如皮肤细胞分化而来，可应用于许多人类疾病模型。他们也可以作为移植细胞的来源用于新的细胞疗法。在后一种情况下，患者给实验室提供了一个他或她自己的皮肤样品。
在目前的研究中，大脑深层结构损伤的实验动物被称为纹状体（HD实验模型）在接受移植的iPS细胞后，表现出显着的行为学恢复。研究人员希望，这种做法最终可以在HD患者的治疗中进行测试。
“IPSC的方法的特点，意味着移植的细胞将会是和病人有着完全相同的基因，因此不需要使用药物抑制免疫系统，以防止移植产生的排斥反应”韩国首尔CHA大学，文章的合著者，CHA干细胞研究所，Laboratory of Developmental & Stem Cell Biology实验室副主任及教授，哲学博士Jihwan Song说。
本周在Stem Cells网上公布研究中，发现移植的iPSCs的初步形成了神经元并生产出了GABA，在哺乳动物的中枢神经系统的主要抑制性神经递质，在调节神经元的兴奋性和抑制大脑中的突触发挥了关键作用。γ-氨基丁酸能神经元，位于纹状体，是HD恶化中最敏感的细胞类型。
研究的另一个关键点涉及HD新的疾病模型的设计方法，它用这种方法使研究人员能够详细研究的隐晦的疾病的进程。使用iPS细胞，能从早期控制病情的发展，提供HD疾病发展的非常重要的线索。一个可以密切模仿HD真实情况动物模型，也给了药物筛选新的和改进的机会。
文章的共同作者，瑞典Lund University 大学Neuronal Survival Unit 的主管，Van Andel Research Institute (VARI)研究所Center for Neurodegenerative Science 中心的医学博士Patrik Brundin说：“创建一个模型从疾病的初始阶段开始模拟HD的进展，为我们提供了一个独一无二的实验平台去研究亨廷顿氏病的病理机制。”
亨廷顿氏病（HD）是一种神经变性的遗传性疾病，会影响到肌肉的协调并导致认知能力下降和精神问题。它通常在中成年人生活中引人注目，在35至44岁之间开始出现发病的症状。并且在视觉症状出现后的预期寿命是20年左右。HD的全球患病率是每10万人中5-10例。疾病进程的关键是一些神经元内特定的蛋白质聚集体（基本上是异常团块）的形成。
