辉瑞（Pfizer）公司TTR-FAP实验性药物tafamidis meglmine获得FDA专家小组的有利表决，用于罕见性致命性神经退行性疾病的治疗。
辉瑞公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）外周及中枢神经系统药物顾问委员会（Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee）对辉瑞公司关于tafamidismeglumine的临床数据结果进行了投票。 tafamidis是一种治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）的新型、实验性的口服药物，在有神经系统症状的成年患者中具有延缓神经功能缺损的作用。但咨询委员会并没有发现实质性的支持临床最终疗效的证据，此次中枢神经系统药物顾问委员会以13:4的投票结果为tafamidis的最终疗效提供了实质性的证据。基于辉瑞公司的新药申请（NDA），FDA决定考虑使用Tafamidis Meglumine作为TTR-FAP（一种罕见的致命的神经退行性疾病）的治疗药物。
“TTR-FAP是一种不可逆性和致命性的疾病，在美国还没有获得FDA批准的治疗药物”。辉瑞专业护理业务单元药品开发组组长Yvonne Greenstreet说道，“专家小组的积极评估，代表着在迈向为遭受TTR-FAP患者提供急需药品目标道路中的积极一步，辉瑞将继续与FDA一同工作，来审查我们为tafamidis所提交的新药申请。”
TTR-FAP是一种罕见的，进行性的和致命的神经退行性疾病，影响到全世界大约8000多患者。因为它是一种遗传性疾病，所以家庭成员也可能存在患有该疾病的风险。在美国，非流行地区，发病率估计约为1/100000，大约有3000人患有此病。但目前在美国还没有FDA批准的专门治疗TTR-FAP的药物。如果tafamidis获得美国食品和药物管理局批准，tafamidis将是美国第一个和唯一一个治疗这种遗传性疾病的药物。
美国食品和药物管理局（FDA）已授予新药tafamidis孤儿药地位，并予以优先审议。孤儿药物指定程序指定的授予孤儿地位的药物和生物制品，是指那些具有安全和有效的治疗效果，诊断或预防那些影响美国只有不到200000人罕见疾病的药物。优先审议批准的药物，具有显著改善治疗效果的潜能或在目前没有足够治疗措施的疾病上存在治疗效果。
