杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）是 X 染色体隐性遗传病，临床表现为进行性肌无力和萎缩，至今没有办法彻底治愈。给患儿和家属带来了巨大的痛苦和负担，这次临床试验将重燃 DMD 患者的希望。
远隔缺血预适应治疗 DMD 的安全性、耐受性及有效性的前瞻性队列研究
目前针对 DMD 治疗的研究国外有很多，包括外显子跳跃疗法、腺病毒转染治疗、干细胞移植、通读疗法等，但均处于临床试验阶段，且这些研究很难较短时间内在中国开展。目前激素是唯一被证明有效的药物，但存在一定的不良反应，且多在 5 岁左右使用。那么 5 岁以下患者，除了康复指导，我们还能做些什么呢？
已有研究表明：DMD 患者肌肉组织血管密度减少，肌肉处于一个缺血缺氧的环境。他达拉非等药物能够扩张血管，改善 DMD 患者的症状。物理性缺血训练能够改善动物模型缺血肢体的功能和增加血管密度。
我们针对 DMD 患者肌肉组织血管密度减少、肌细胞处于缺血缺氧环境的特点，考虑远隔缺血预适应能够通过增加血管密度、扩张血管等机制作为治疗 DMD 的潜在疗法，因而开展远隔缺血预适应治疗 DMD 的临床研究。
远隔缺血预适应 (remote ischemic preconditioning，RIPC) 通过一个器官的重复缺血/缺氧，在使该局部器官组织对缺血/缺氧耐受能力增高的同时，也显著增强其他远隔的靶器官或组织对缺血/缺氧的耐受能力。
远隔缺血预适应研究已 30 余年，国外已广泛应用于婴儿、儿童及成人，目前未见显著不良反应的报道。
远隔缺血预适应治疗 DMD 的临床试验已通过我院伦理委员会审核，并同时通过国际临床试验注册登记，临床试验登记号：NCT02614820。近期我们将进行患者招募，请尽早预约联系，并及时关注我们的信息。
纳入标准（部分）：
1. 年龄 4-7 岁。
2. 基因诊断明确的 DMD 患者。
3. 未使用激素。
4. 近期无上呼吸道感染、胃肠炎、疫苗接种、外伤等情况。
5. 排除其他疾病。
说明：
1. 试验进行第一周住院观察，进一步保证受试者的安全。
2. 已在我院 DMD 多学科就诊的患儿优先，申请时报姓名即可。
3. 注册登记网站已注册的患儿优先，申请时报姓名或注册名即可。
4. 如果以前未就诊我院，且没有在网站注册登记者，需要提前上传资料，或提前门诊就诊评估。
5. 本次为一期临床试验，随后的二、三期临床试验会在全中国多中心同时开展。请需要的朋友们，及时关注。
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中国武警总医院神经内科遗传与肌病组
本文转自肌营养不良诊治交流 ，感谢授权。
