pridopidine治疗亨廷顿病1年有效
亨廷顿病是一种进展性神经退行性疾病，以运动、认知和行为障碍为表现。多巴胺稳定剂pridopidine治疗亨廷顿病的2期研究结果显示它能够改善不自在运动功能。为了了解pridopidine的安全性，意大利神经遗传学及罕见病中心的Ferdinando Squitieri博士等人进行了一项研究。研究结果在线发表在2013年2月27日的Neurology杂志上。研究结果显示：pridopidine (≤90 mg/日)治疗1年的安全性情况可以接受，耐受良好。
本试验是为期6个月的HermaiHD随机对照研究的开放标签延长试验。试验中患者接受pridopidine 45mg/天治疗4周后，继之以90mg/天治疗22周。记录所有的不良反应事件。根据他们的随机对照治疗组对患者进行分组(安慰剂, pridopidine 45 mg/天, pridopidine 90 mg/天)。
研究结果显示: 386位完成随机对照试验的患者中，有353位进入开放标签延长试验，其中305位(占86.4%)完成了试验。在1年时间里，每组发生至少1次不良反应事件的患者比例差不多 (安慰剂：79.6% [n = 90/113]; 45 mg/日：80.8% [n = 101/125]; 90 mg/日：82.6% [n = 95/115])，至少发生一次严重不良反应事件的患者比例也差不多(分别为8.0% [n = 9/113], 12.8% [n =16/125], and 8.7% [n = 10/115])。两个研究阶段不良反应事件的发生情况差不多，跌倒和舞蹈症是最常报道的不良反应。在开放标签延长试验中，之前进行pridopidine治疗的患者(67.9% [n = 163/240])相较那些之前接受安慰剂治疗的患者(56.6% [n = 64/113])发生至少1次不良反应事件的比例更高。随机对照试验的早期，接受pridopidine治疗的患者中报道心率增快的比例轻度增高。1年的随访中，没有发现关于试验参数或心电图相关安全性问题方面有临床意义的改变。
该研究发现：pridopidine(≤90 mg/日)治疗1年的安全性情况可以接受，耐受良好。研究为以下结论提供了IV级证据：pridopidine(≤90 mg/日)治疗亨廷顿病患者1年大体上是安全的，可以良好耐受。
