干细胞-神经因子移植法有望治疗肌萎缩侧索硬化患者

2016-01-25 22:44 来源:华山医院神经内科 作者:董漪
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运动神经元病是一种高致残、高死亡率的神经系统退行性疾病。患者由于进展性四肢无力,吞咽苦难,言语障碍,且最终由于呼吸困难而尚无能节制疾病发展的治疗方式。因此作为神经科医生,我们对于这样的患者常常束手无策。

前期实验室研究提示,神经生长因子可延长运动神经元的生存时间,而且多种神经生长因子可能存在协同效应。本期在 JAMA 杂志上发表的突破性研究采用前期培养间质干细胞,并诱导其分泌神经因子。这种通过间质细胞-神经因子的方法在动物模型中发现了神经保护作用。因此,该研究作者将这样的方法用在治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)患者上。

这是一项理论论证的开放研究,纳入了 2011 年 7 月至 2014 年 10 月期间哈德森医学中心的 ALS 患者,所有患者都在接受移植后 3 个月、6 个月进行临床随访。在研究前半段,6 例早期患者接受了肌肉内移植(IM),6 例较晚期的患者接受了鞘内移植(IT)。在研究的第二阶段,作为 2a 期临床研究,14 例早期 ALS 患者接受了 IM 和 IT 的联合自体间质干细胞-神经生长因子移植。主要终点是细胞治疗的安全性及耐受性,次要终点是在不同临床参数中的治疗有效性,包括 ALS 功能等级评分及呼吸情况。

结果显示,前半段研究中 12 例患者及 2a 期临床研究纳入的年龄 20-75 岁的患者都发现细胞治疗是安全且可耐受的。大多数的副反应较轻,且都是一过性的,未发生治疗相关的严重不良事件。6 个月随访时发现在 IT(或 IT 联合 IM)治疗组的患者中,用力呼气肺活量下降及 ALS 功能评分减退显著减缓,至少减缓了 25% 的恶化速度。

ALS 的患者幸许能从中看到一点生存的希望,也许霍金该首先试试吧。

参考文献

anayiota Petrou, Yael Gothelf,  Zohar Argov, Marc Gotkine, Yossef S. Levy, Ibrahim Kassis, et al. Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis:  Results of Phase 1/2 and 2a Clinical TrialsJAMA Neurol. Published online January 11, 2016JAMA Neurol. Published online January 11, 2016

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编辑: 张凌溪

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