降钙素基因相关肽（CGRP）是由 37 个氨基酸组成的神经肽，可能通过三叉神经血管系统和脑内多个方面参与偏头痛病理生理过程，虽然确切机制尚不清楚，但 CGRP 通路是有前景的偏头痛预防性治疗靶点。来自美国的学者 Sun 等人评估了 CGRP 受体人类单克隆抗体 AMG 334 预防偏头痛发作的安全性及疗效，研究结果发表在 Lancet Neurology 杂志上。
这是一个多中心的随机双盲安慰剂对照 2 期试验，偏头痛患者来自北美和欧洲头痛及临床研究中心，年龄 18 ～ 60 岁之间、每月偏头痛发作 4 ～ 14 天，以 3:2:2:2:2 的比例随机分配到每月皮下注射安慰剂组、AMG 334 7 mg 组、AMG 334 21 mg 组或 AMG 334 70 mg 组。
研究人员及患者对治疗分组不知情。主要终点为基线至 12 周双盲治疗阶段的最后 4 周时每月偏头痛天数的改变。483 例患者随机分配至安慰剂组（n = 160）、AMG 334 7 mg 组 (n = 108)、 AMG 334 21 mg 组 (n = 108) 或 AMG 334 70 mg 组 (n = 107)。12 周时每月偏头痛天数平均变化值为 AMG 334 70 mg 组 -3.4 天，而安慰剂组为 -2.3 天，差异具有统计学意义。
AMG 334 7 mg 组和 AMG 334 21 mg 组每月偏头痛天数平均变化分别 -2.2 天和 -2.4 天，与安慰剂组相比无显著差异。不良反应事件安慰剂组、AMG 334 7 mg 组、AMG 334 21 mg 组和 AMG 334 70 mg 组分别报道 82 例（54%）、54 例 (50%)、54 例 (51%) 和 57 例 (54%)。
最常见的不良反应是鼻咽炎、疲劳和头痛。严重不良反应 AMG 334 7 mg 组报道 1 例（卵巢囊肿破裂），AMG 334 70 mg 组 1 例（偏头痛及眩晕）；这些不良反应被认定为与 AMG 334 治疗无关。317 例患者中 9 例（3%）检测出中和抗体。未记录抗 AMG 334 抗体与不良事件之间存在明显关系。
这些结果表明 AMG 334 70 mg 可能是发作性偏头痛患者偏头痛预防的潜在治疗方案，且支持在更大的 3 期临床试验对 AMG 334 进行深入研究。
