近期,美国神经病学学会(AAN)更新了 2005 年发表的皮质类固醇激素用于 Duchenne 肌营养不良的治疗指南,纳入了 10 年内发表的 34 篇研究,给出了强的松和地夫可特治疗推荐以及两者在不良反应和疗效方面差异的比较。指南推荐要点如下:
强的松用于 DMD 患者的治疗推荐
1. 应用于改善患者的肌力(B 级推荐),可改善患者运动功能(C 级推荐);
2. 应用于改善患者的肺功能(B 级推荐);
3. 可用于降低需要进行脊柱侧凸手术的可能(C 级推荐);
4. 可用于延缓 18 岁之前心肌病的发生(C 级推荐)。
地夫可特用于 DMD 患者的治疗推荐
1. 可用于改善患者的肌力和运动功能,行走功能丧失延缓 1.4~2.5 年(C 级推荐);
2. 可用于改善患者的肺功能,减少需要进行脊柱侧凸手术的可能(C 级推荐);
3. 可用于延缓 18 岁之前心肌病的发生(C 级推荐);
4. 在 5~15 年的随访内,可增加患者的生存率(C 级推荐)。
强的松和地夫可特的比较
1. 强的松和地夫可特在改善运动功能方面疗效相当(C 级推荐);
2. 没有足够证据表明两者在改善心功能方面的疗效差异(U 级推荐);
3. 与地夫可特相比,强的松可能增加治疗首年内体重增加的风险(C 级推荐);
4. 与强的松相比,地夫可特治疗后白内障的发生风险可能增加(C 级推荐)。
治疗剂量和不良反应的推荐
1. 如 DMD 患者采用强的松治疗,0.75 mg/kg/d 是首选方案(B 级推荐);
2. 强的松 10 mg/kg/w 的治疗剂量在 12 个月内疗效相当,但长期预后尚不明确。强的松 0.75 mg/kg/d 治疗剂量可能与体重增加、多毛症、库欣综合征样外观等发生风险相关(B 级推荐);其 12 个月内的不良反应与 10 mg/kg/w 治疗剂量相当;
3. 也可采用强的松 0.3 mg/kg/d 治疗剂量,但疗效稍差,不良反应也较少(C 级推荐);强的松 1.5 mg/kg/d 也是可选的治疗方案之一,其有效性与 0.75 mg/kg/d 相当,但不良反应更多(C 级推荐)。
证据不足的推荐(均为 U 级推荐)
1. 服用强的松的 DMD 患者联合使用骨化二醇和二磷酸盐可改善骨质情况;
2. 二磷酸盐可改善服用类固醇激素患者的生存率;
3. 强的松治疗具有生存率的获益;
4. 每日服用、隔日服用或间断服用强的松或强的松龙治疗的疗效或不良反应存在显著差异;
5. 地夫可特的优选剂量尚不明确;
6. 皮质类固醇激素对患者生活质量的影响尚不明确。