来自台湾大学的 Yang 等研究了 osimertinib 对非小细胞肺癌（NSCLC）软脑膜转移 (LM) 的治疗效果，该研究于芝加哥当地时间 2016 年 6 月 6 日 10:09 在美国临床肿瘤学年会（ASCO）上进行口头报告。
本研究通过一期临床试验（BLOOM 试验）分析了 osimertinib 治疗 EGFR 突变型 NSCLC 伴 LM 的安全性和有效性。入组的患者均为曾接受过 EGFR TKI 治疗的 EGFR 突变型 NSCLC，并且脑脊液（CSF）证实出现 LM。Osimertinib 的用法为 160 mg Qd 口服。治疗后的效果通过 CSF 细胞学检测，颅内影像及神经学检查评估，CSF 中 EGFR 突变情况应用微滴式 PCR 检测。
入组患者共计 20 例，其中 7 例患者治疗时间 ≤ 3 周，而最长的治疗时间则为 37 周。5 例患者退出研究，其中 1 例为颅外进展性疾病，2 例颅外和中枢神经系统进展性疾病，1 例为疾病相关的吞咽困难，1 例为 5 级吸入性肺炎。5 例患者中止治疗，2 例患者 Osimertinib 剂量降低为 80 mg。
12 例患者完成 12 周的影像学检查，其中 7 例患者出现影像学改善，2 例病情稳定，3 例患者无法评估。在神经学评估中，7 例有症状的患者中，3 例患者症状改善，1 例患者无变化，2 例无法评估；在另外 5 例无症状患者中，2 例患者病情加重，3 例患者则依旧无症状。9 名患者完成了治疗前及第 2 周期第 1 天 CSF 采集，其中 8 例患者 EGFR 突变 DNA 拷贝数下降，5 例患者下降率＞50% 持续 4 个月。
此外，最普遍的治疗相关不良事件为皮肤反应（n = 15；1 级 11 例，2 级 4 例）和腹泻（n = 8；1 级 5 例，2 级 3 例），1 例患者出现 3 级粒细胞减少症（停药 3 天后恢复至 2 级）。
本研究表明， osimertinib（160 mg Qd）治疗 EGFR 突变型非小细胞肺癌软脑膜转移是安全有效的，但仍需进一步的研究。
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