王坚教授谈:帕金森病临床意义与特点

2016-12-01 16:30 来源:丁香园
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帕金森病解剖生理环路不仅仅是一个基础问题,同时也和临床密切相关,我们只有对这样的解剖生理环路有了充分的了解,才更容易理解帕金森病手术靶点的选择,相应的靶点控制相应的症状,新的技术手段可能会发现新的靶点,解决新的问题,有些问题不能用现有的靶点、环路学说进行很好的解释,有待于以后进一步的研究。

过去几十年,帕金森病研究领域的进展有很多,主要得益于新技术方法的推进。新遗传学技术的推进大大加速了新的脑功能连接和环路的探讨,将来完全有可能在原有环路学说的基础上找到新的、可以干预的靶点环节。

以上是对手术而言,除了手术,对于药物治疗也有重要的现实意义。过去几年,新的药物治疗的证据出现了一些好的结果,都是针对基底节环路里面一些特殊的靶环节,比如代谢性的谷氨酸能受体的拮抗剂,这样的拮抗剂在环路学说里面有其特定的解释,用这样的药物干预以后可以解决帕金森病患者非常棘手的、左旋多巴诱导的易动症等。

多年以前,我们就感受到如果数据不是在可管理的状态,那么数据就没有作用,现实情况也大多是这样。那时候我们通过合作推出了医生内部平台,合作的团队通过内部在线数据库用标准化的数据进行管理,且数据可以共享。

但是不久后发现,对于帕金森病这样的慢病而言,如果没有病人积极主动的参与,只靠医生的人力评估,雪球很快会达到推不动的程度,旧的病人需要不断的跟踪随访,新的病人又不断进来,帕金森病又是一种常见疾病,使得现实的需求和想法之间有着很大的距离。

后来我们希望通过这样的平台,把一些用户和密码的授权开放给患者自己,前提是患者需要在医生的指导下进行,在通过医生评估的诊断,评估的依从性的前提下给患者专业的指导作为引导,让患者对自己多角度的信息进行结构化的量化评估,这可以节约大量的人力,同时也吸引了患者的主动性。

我们最近所做的就是把原来的网络平台拓展为患者可以参与进来的平台,病人可以参与自己病情的管理和决策,这只是万里长征的第一步,之后将会尽快推出微信版、APP 版,可以让患者更便捷。第三平台和病人平台方面的有效无缝对接等后续挑战有待进一步的改进。现在已经初步和 20 个省市的 50 家医院沟通,大家也很乐意尝试这样的平台,中间一定会暴露很多新的问题,但这是一个有前景的方向,值得我们努力。

帕金森病是慢病的代表,漫长的病程既给了我们便利,又带来很多挑战。挑战是在漫长的病程中,太多混杂因素在我们需要做规律找寻的时候产生干扰。

我们都认为 RCT 的研究是一个金标准,RCT 的成本昂贵,都是精英的病人,外延性不足,RCT 在组织过程中有些想法涉及到伦理问题,所以临床研究随着网络技术的普及,真实世界的注册研究在相当程度上可以弥补 RCT 研究中的不足,外延性可能更好,可以同时回答很多问题,而一个 RCT 只能回答一个问题,且不涉及伦理上的诸多限制,在用药方面也没有限制,数据量达到一定程度的时候就有机会让一些规律压过噪音,让规律得以显现。

得到显现的规律,如果有必要,有机会得到 RCT 进一步的研究。在 PD 中,研究的方法上,这些年可能有一些变化,不同的方法可以互相弥补,而不是完全取代,需要真实世界中高质量的数据回答这样的问题。

编辑: 于昉

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