近期干细胞技术的进展再次点燃了研究者们对帕金森病患者使用细胞替代治疗策略的兴趣。使用多巴胺能细胞替代治疗依然面临着重要的临床评估。近期英国学者Zinovia教授等报道了2例帕金森病患者行胚胎细胞移植后的长期临床结局。结果显示2例患者在长达18年无药物治疗后运动功能仍能维持良好。该研究结果发表于2014年1月份JAMA Neurology杂志中。
入选的2例患者接受了人类胚胎腹侧中脑组织的纹状体内移植术作为帕金森病的恢复性治疗，该组织富含多巴胺能神经母细胞。为评估这些移植物的长期效果，分别在移植后15和18年进行临床评估，采用UPDRS量表评估运动功能以及运动并发症。
研究显示2例患者术后一年运动功能均逐步改善，并维持至移植后18年，而这2例患者均已经终止了其他药物治疗，并且维持无任何多巴胺能药物治疗。研究者总结道，这2例患者的结果表明多巴胺能细胞移植可为帕金森病患者提供极长期的症状性缓解，并为将来使用胚胎或干细胞治疗的临床研究提供了概念验证支持。
美国西北大学另2名学者Danny及Dimitri教授在2月份杂志中对该文进行了评论。评论称该病例报道是在现有的领域内细胞移植数据中是“重要但是反常的”，然而该报道也对未来干细胞源性细胞移植有潜在意义。报道证实了丧失功能的多巴胺能细胞可被新的神经元代替，并支配纹状体，释放多巴胺。他们解释道，该2例患者在长期的随访中可保持运动功能无恶化或仅有轻微恶化，这可能归功于细胞治疗的延缓疾病进展或神经保护作用。
两位教授指出由于帕金森病存在异质性，不同亚型的患者对治疗的反应不一致，需进一步明确对细胞移植效果良好的PD患者亚型以及相关预测因素。同时，他们也指出该方法可增加难治性异动症发生风险，且该报道并未提供其优于目前治疗方法DBS的确切证据，因此该方法作为临床应用仍需进一步探索研究。
