胶质母细胞瘤的标准治疗方案为替莫唑胺化疗加放疗,随后以替莫唑胺维持治疗。贝伐珠单抗,为人抗血管内皮生长因子的单克隆抗体,已被批准应用于复发性胶质母细胞瘤。加用贝伐珠单抗是否可以提高胶质母细胞瘤的生存率尚不明确。
该研究为随机双盲安慰剂对照试验研究,纳入的患者明确诊断为胶质母细胞瘤,均进行60 Gy放疗及每天一次替莫唑胺化疗。在放疗4周时加用贝伐珠单抗或安慰剂治疗,维持此方案12个循环。在疾病出现进展时,揭示最初的试验设计情况,从而决定启用或放弃使用贝伐珠单抗。该试验的两个主要终点事件为使用贝伐珠单抗后死亡风险降低25%,疾病进展或死亡的风险降低30%。
该研究共登记了978例患者,其中637例进入随机试验中。贝伐珠单抗组与安慰剂对照组相比,总体生存时间没有明显不同。贝伐珠单抗组无进展生存期相对较长。贝伐珠单抗组出现高血压、血栓栓塞事件、肠道穿孔及中性粒细胞减少等不良反应的发生率轻度增高。随着时间的推移,贝伐珠单抗组逐渐出现症状加重、生活质量更差及神经认知功能下降等表现。
贝伐珠单抗作为一线治疗药物并没有提高新诊断的胶质母细胞瘤总体生存率。虽然贝伐珠单抗延长了无进展生存期但并没有达到预期的治疗效果。