肌萎缩侧索硬化是一类致死性神经变性病，目前尚无有效治疗方式。轻度肥胖与较高的该疾病生存率相关，动物模型显示高热量饮食增加该疾病生存率。来自哈佛医学院的 Anne-Marie Wills 等学者研究了饮食与 ALS 间的关系，在线发表在 2014 年 2 月 28 日的 The Lancet 杂志上。该研究的目的即是评价肌萎缩侧索硬化患者采用肠内高热量饮食治疗的安全性及耐受性。
此研究为随机、双盲、安慰剂对照 2 期临床试验，纳入美国研究中心的成年肌萎缩侧索硬化患者。纳入标准为年龄 18 岁以上、没有糖尿病、肝脏病或心血管病病史，且已进行经皮肠内营养的患者。通过计算机随机生成的列表对纳入患者进行 1:1:1 随机分配，三种饮食方式分别为等热量饮食组，高碳水化合物的高热量饮食组 (HC/HC) 及高脂肪的高热量饮食组 (HF/HC)。纳入患者均进行 4 个月的饮食干预，平均随访 5 月。主要终点事件为对不同饮食治疗的安全性及耐受性。
在 2009 年 12 月 14 日至 2012 年 11 月 2 日之间，共纳入 24 例患者，在正式进行饮食干预之前，共有 4 例患者退出研究，故共有 20 例纳入研究，对照组 6 例，HC/HC 组 8 例，HF/HC 组 6 例。在总的不良反应例数方面，高碳水化合物高热量组相比其他两组较少；其中严重不良反应事件相比对照饮食组更低。 HC/HC 组患者极少因为不良反应事件退出研究。在随访 5 月间，HC/HC 组患者未发生死亡事件，对照组中 7 例患者发生 3 例死亡。HF/HC 组与对照组相比，不良反应事件、耐受性、死亡数及疾病进展情况没有明显不同。
该研究结果提供了高热量肠内营养治疗肌萎缩侧索硬化安全可耐受的初步证据，提示未来可在此疾病早期进行大规模随机对照试验，进一步评价营养干预对于肌萎缩侧索硬化的价值。
