对于现代医学来说，想要提升诊断水平和治疗效果，患者的长期随访和管理变得越来越重要。特别是在罕见病领域，高效、便捷、综合地掌握和分析患者情况，是医生能够做出准确诊断和针对性治疗的有效基础。此外，数据沉淀和循证医学的产出，在诊疗路径中也扮演日益重要的角色。而大数据和 AI 技术的发展，恰恰能够在临床上帮助医生实现这些诉求。数字化患者管理平台，就是其中最有效的方式之一。
中国脊髓性肌萎缩症患者综合管理平台（SMART）是由渤健生物科技 (上海) 有限公司赞助，医渡云（北京）技术有限公司开发和持有的面向脊髓性肌萎缩症（SMA）这个罕见病的患者专项管理平台。在这篇文章中，您将了解到 SMART 平台的主要功能，以及该平台在临床上使用的简便性，实用性，高效性和科学性。
一、脊髓性肌萎缩症（SMA）患者长期管理的需求
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类罕见的遗传性神经肌肉疾病。发病机理为脊髓前角运动神经元变性，导致患者肌无力、肌萎缩。新生儿发病率在 1/6000 - 1/10000 之间，是构成婴儿死亡的主要遗传原因之一。
脊髓性肌萎缩症（SMA）的重要特点是进行性。患者可出现肌肉无力，衰弱，翻身、蹬腿、爬行等行为受限的情况。随着病程的发展，最终可能影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。
到目前为止，SMA 很难根治。一朝诊断、长期治疗。大部分患者需要通过长期的康复治疗以及药物注射来改善、维持或减缓病情发展。
因此，高效地监测 SMA 患者疾病进展情况，对患者进行长期、深度的支持和干预，是临床上的刚需。
二、脊髓性肌萎缩症患者综合管理平台（SMART）
SMART 功能介绍
SMART（Spinal Muscular Atrophy Registry & Tracker，脊髓性肌萎缩症患者综合管理平台）是为中国医生量身打造的 SMA 患者智能化管理工具。该平台由患者进行数据授权，为医生、患者和家属提供了全程、综合的疾病管理方案，以优化 SMA 疾病诊疗的效率和质量。
SMART 平台的功能包括：患者教育、随访管理、医患沟通、智能量表评测、康复训练视频记录、数据分析，满足医生在临床上的多样化需求。
SMART 使用介绍
SMART 平台面向两类用户：医生和患者。医生可以使用 APP 和网页两个端口进行登录、操作。患者使用 APP 端口。
医生界面包含 5 个功能模块：平台首页、我的患者、随访情况、数据分析和个人设置。
（图 1）
（一）SMART 医生端口
1. 平台首页
平台首页提供了患者管理的第一视角，方便医生抓住主要信息。页面内容包括：近期随访状态，药物注射随访计划，日程以及即时聊天信息。
（图 2）
2. 我的患者
2.1 患者列表
支持点击查看患者详情、历史数据趋势图以及就诊时间轴
（图 3、图 4）
2.2 关键指标趋势图
平台根据医生上传的数据自动生成可视化折线图，帮助医生了解患者病情波动
（图 5）
2.3 诊疗数据
多学科测评量表：平台配置了包括呼吸科，神经内科，康复科，骨科等多学科在内的检查检验量表，医生可自主选择、上传和积累数据。
（图 6）
常用量表：平台配置了 HINE-2，CHOP-INTEND，HFMSE，WHO，6 MWT，RULM 共 6 个 SMA 常用量表，医生可通过电子化表单评测，提升患者管理和数据沉淀效率。
（图 7）
3. 随访情况
全部患者的随访情况分布。点击每个随访类型，可查看对应的患者列表和数量统计。
（图 8）
4. 数据分析
统计分析患者的性别、籍贯、民族、基因检测和疾病分型等截面数据，帮助医生观察患者群体性数据。
（图 9）
5. 个人设置
设置并查看个人基本信息，编辑和上传患教资料，选择诊疗数据字段等。自主开启或关闭医患即时通讯，以满足不同诊疗场景的需求。
（图 10）
（二）SMART 患者端口
在医生开通医患沟通功能后，患者可通过该平台与医生进行即时通讯、收藏医生推送的患教资料，并查看个人历史诊疗数据。这些功能可以帮助 SMA 患者及家属与医生高效沟通、了解疾病相关知识、记录病情发展情况。
此外，患者端支持随访时间提醒、查看随访计划等功能，医生可通过医生端推送随访计划给患者，实现高效沟通和随访管理。
（图 11、图 12、图 13）
三、SMART 平台实用性，高效性和科学性
除了简单易操作之外，SMART 在临床上还具备实用性，高效性和科学性。
首先，SMART 平台的功能设计，经过了深入调研。它力求解决医生在患者管理上的痛点和诉求，支持患者随访、追踪疗效、医患沟通等功能，具有实用性。
其次，SMART 充分理解疾病特点，设计了多学科诊疗字段表，并提供灵活配置，具有高效性。
最后，SMART 满足医生收集真实世界数据的长期需求，以产生长期的科研证据，具有科学性。
基于以上功能和特性，SMART 平台不仅帮助实现高效的患者管理，提升医生的临床诊疗水平，还可助益 SNA 疾病科研，促进这一罕见病领域的长足发展。
图片来源：医渡云
