帕金森病（Parkinson disease，PD）是中、老年人的常见神经退行性疾病。目前全球 PD 患者人数预计为 430-460 万。许多研究显示，PD 存在明显的线粒体功能障碍以及氧化应激水平异常。辅酶 Q10（CoQ10）作为线粒体电子传递链重要组份之一，在 ATP 生成以及减少自由基的产生方面发挥关键作用。
因而，补充外源性 CoQ10 可能是 PD 治疗的策略之一。动物研究发现，CoQ10 治疗能够对多种 PD 模型产生神经保护作用。一些小型临床试验亦证明 CoQ10 治疗神经退行性疾病包括进行性核上性麻痹、亨廷顿病以及小脑性共济失调有效。
之前一项针对早期 PD 患者的多中心 II 期临床试验显示，1200 mg/d 的 CoQ10 治疗能够延缓 PD 患者 16 周末时症状以及功能的恶化。受到该结果的鼓舞，Cornell 大学领衔 PD 研究团队随后进一步开展了更高剂量 CoQ10 治疗早期 PD 患者的多中心、随机、双盲 III 期临床试验，令人失望的是，该试验结果显示不论是 1200 mg/d 抑或 2400 mg/d 剂量的 CoQ10 治疗，均未能给患者带来益处。该结果于近期发表于 JAMA Neurology上。
一共 600 名早期 PD 患者被随机分配至安慰剂组、1200 mg/d 剂量组和 2400 mg/d 剂量组。所有入组患者随访 16 个月，或至开始需要 L-DOPA 治疗为止。试验的主要疗效指标为治疗终点时 UPDRS 总分较基线的变化。
研究发现，治疗结束时，安慰剂组、1200 mg/d 剂量组、2400 mg/d 剂量组 UPDRS 总分较基线的平均增加幅度分别为 6.9 分、7.5 分和 8.0 分，上述变化在三组之间无统计学差异。Hoehn and Yahr 分级、PD-QOL 量表改良 Rankin 得分等次级疗效指标亦未显示 CoQ10 治疗能够使患者获益。此外，研究还显示，1200 mg/d 和 2400 mg/d 剂量 CoQ10 治疗对 PD 患者安全且耐受性好。
研究人员表明，尽管高剂量 CoQ10 对于 PD 患者来说是安全的，但由于该 III 期临床试验并未显示治疗能够给患者带来任何益处，因此，在临床上给予 PD 患者服用 CoQ10 治疗是不合适的。
