过去30年间，每年有近100篇特发性颅内压增高（IIH）相关文章。尽管有如此之多的报道，但仍有一系列问题尚未解决；包括如何更好理解IIH病因学及导致病情进展的危险因素；单一的检测手段可能无法反映颅内压动态、可变的性质；对利尿剂治疗的管理缺少一致性的建议；并且始终缺少统一的指南来明确外科干预手段（分流VS视神经鞘减压术）的必要性及时机。
遗憾的是，尽管目前我们想尽办法，但许多患者最终还是导致失明。并且，在一些患者中，区分出假性视神经乳头水肿与真正视乳头水肿一直较为困难。但近期发表于JAMA Neurology杂志上关于“特发性颅内压增高治疗性试验（IIHTT）”一文，取得一系列成果。本文将重点对这篇文章意料之中的结论与意料之外的惊喜进行介绍。
IIHTT是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究---减重及低盐饮食联合乙酰唑胺治疗IIH伴轻度视力损伤患者与安慰剂对照组进行比较。目前的文章报道了IIH伴轻度视力损伤患者的临床特征及检查发现。
通过系统性的数据收集，IHTT研究者将探索肥胖与维生素A在IIH病因学中的作用，对这些患者一系列症状与体征进行概括，并确定这些紊乱对患者生活质量的影响。另外对视野检查结果进行评估。最终，他们将确定最佳非侵入性疗法（饮食/利尿剂）的真正效果；并且仔细评价在对视神经乳头水肿患者鉴别与跟进中，光学相关断层扫描（OCT）技术的作用。
这篇文章强调了患者的特点及症状；并且鼓励读者认真思考这些信息性报道；预期与非预期发现的重要性；以及随试验进展想要得到什么结果。该研究是神经眼科疾病研究协会（NORDIC）的工作之一--集合众多研究者的强大有力的研究团队。
典型的IIH，在肥胖的青壮年女性中发病率为20/100000，一般很容易被准确的识别与诊断。另外，常规指南用来统一减重、利尿剂治疗的管理以及一系列视野检查对随访患者的重要意义。尽管有这些指南的存在，但仍有10%的患者单眼失明。
近期对于Cochrane数据库信息的回顾提醒我们：目前缺乏针对这一问题的前瞻性、大型、多中心、双盲、安慰剂对照研究。我们目前对IIH病因学、症状、体征以及病情管理的了解，主要基于一系列回顾性研究与先前报道。
迄今为止，有4项相关前瞻性研究，但只有一项尝试前瞻性治疗研究。在这个可行性研究中，纳入了50名患者，比较乙酰唑胺治疗组与未治疗组的患者，尽管其严格来说不属于随机试验。但该研究报道了患者招募中的困难并建议在未来研究中，应该依据视野与视盘照片的综合得分来与治疗组作比较。因此IIHTT研究可以说是姗姗来迟。
IIHTT研究组最初发表的报道，是一项试图概述未治疗IIH患者的疾病、相关症状与检查发现的大型前瞻性队列研究。研究纳入横跨国家39个区域并且严格符合IIH诊断标准-改良Dandy准则的患者。因为该队列已经被纳入轻度视力损伤患者的治疗性研究中，所以其倾向于病情程度较轻的患者。
事实上，令人惊讶的是该研究中未纳入患者的比例---包括视野损伤处于入选标准外的大量患者，这清楚的表明未来应着重于对病情更严重患者的定向研究。另外作者指出研究中存在女性优势：165名患者中仅4名男性，使得作者怀疑这种情况是否真的存在于男性患者中，并且它们将继续开展单独针对女性疾病风险因素或病因学的研究。
预期的典型发现，自然是患者以青壮年并大多肥胖为主（平均身体质量指数约为40）。正如预想的一样，最普遍的症状为：头痛、一过性视力模糊、和搏动性耳鸣。但超出预想的是高背痛率（53%）--该症状之前基本没有报道或被遗漏。
与预期一样，68%的患者被报道有一过性视力模糊。尽管严格的纳入标准为周边视野检查法显示的轻度视野损伤，但研究中1/3的患者报道视力减退为他们复杂症状的一部分。最常见的视野缺陷以盲点放大和局部弧形缺陷为特征。作者强调说，这些缺陷应该只通过正式周边视野计检查法进行检测。
意料之外的是，轻度视力减退的患病率相当高，但这篇文章并未对其进行解释。超过20%的患者健侧眼的视力未达到20/20正常水平。这个发现是超乎预料的，因为该情况之前被认为应该是发生在疾病的后续病程中。我们不得不等待进一步关于OCT结果报道，来更好了解该现象是否以黄斑或视神经功能障碍为基础。
超过20%的患者有视力轻度减退，并且和视野损伤程度或视乳头水肿程度不相关。相似地，视神经乳头水肿程度与视野平均偏差无关（权衡整个视野平均视野缺陷深度）。另外，发现12名患者（7%）视神经乳头水肿不对称（>2个等级差异）。考虑到轻度视力损伤的纳入标准，仅在5%的患者中发现传入性瞳孔障碍。
报道中，内斜视的发病率相当低，但复视的发病率相对较高（18%）；提示许多患者可能只有短暂第六视神经功能障碍作为颅内压升高的征兆。
考虑到头痛的发生率（在队列中最常见的症状，出现在84%的患者中）以及视觉症状，意料之中的是，研究显示该病情对报道中患者生活质量产生显著影响。出人意料的是严重头痛的发病率：以10来衡量，头痛严重度平均为6.3，而5%患者的严重度高达10/10，提示有超过预期的严重头痛。
在一半患者中，头痛为恒定或日常症状，并且报道有同步搏动性或非搏动性耳鸣。在腰椎穿刺时，开放压力的范围在210—670mmH2O之间并且该压力和BMI或视野损伤程度（视野计检查）均无关。另外，暗示睡眠呼吸暂停症状的发病率较高。
与此同时，读者也可以直接获取IIHTT已经报道的其他成果，包括：1）减重成功，超过一半的患者减少6%或更多的体重；2）乙酰唑胺大剂量耐受良好，并且很少出现肾结石。3）165名患者中仅7名患者被判定为治疗失败；4）视野变化中相当多的一部分发现假阳性 5）独特的OCT发现可能更常见于视神经乳头水肿。
这些初步结果提示这种治疗策略的可能性，并且体重减轻对患者临床进程可产生显著而又深远的影响。当然，视野的重要性也得以报道。我们将期待对于这些初步成绩的正式发布。
NORDIC协会及IHTT研究组划分了临床研究阶段来回答这些问题。这可能将明确解答：早期治疗及减重方案的作用、用或不用利尿剂、以及对病情的管理。我们如今拥有一项微妙的数据资源---详细概括了疾病相关的症状与体征并且有可能弄清疾病相关病因学——为何几乎只在女性中发病，维生素A水平及体重增加或肥胖在病因学中的作用。
另外该研究是一项优秀的示范方案，显示通过多中心合作来纳入严格筛查后的大量患者进行该病的研究，其意义远超独立机构所开展的回顾性研究。希望，该模型将应用于神经-眼科学的探索。
由于IIH主要并发症是显著的视力减退，因此应该设计中到重度视力损伤患者的研究方案，并告知读者这些患者最佳管理方式，内科治疗限制以及视力损伤进展时外科治疗的作用。最后，针对这种破坏性疾病对患者生活质量的影响进行分析，具有重要意义。
这项针对大规模IIH患者队列的详细研究与报道；已经确立了该病的临床特征，至少对轻度视力损伤患者来说。本文还提出了另一项可能性分析，即该病可能不会发生或极少发生于男性，因此针对男性患者应该彻底研究引起颅内压增高的次要原因，如睡眠呼吸暂停症或硬脑膜动静脉畸形。最后感谢NORDIC成员及作者做出的贡献。
