近日，全球首个帕金森病（PD）疫苗研究取得了初步进展。皮下注射PD01A的I期临床试点试验显示，疫苗安全性及耐受性良好。该疫苗主要针对α-突触核蛋白——一种在脑内高表达，并在PD患者中呈聚集趋势的蛋白；通过诱导机体产生α-突触核蛋白抗体，来消除该蛋白的毒性影响。
由于疫苗旨在预防PD，所以应该尽早鉴定疾病。研究者试图找到类似于嗅觉丧失、睡眠障碍、或其它可能早于PD发作的症状，作为早期标志物。而迈克尔J.福克斯基金会（提供150万美元的资金用于研究）的首席执行官，Todd Sherer博士说到：“我们不光要努力改善PD的诊断与病情追踪，更应该尝试在疾病确诊前进行患者鉴定，从而最终开展预防性治疗。”
这项1期临床试验，共纳入32名，45-65岁间（平均55岁）的白人患者，他们在过去4年间被诊断为PD，并正在接受稳定剂量的帕金森药物治疗（如左旋多巴）。这些受试者随机分配到为期4个月的疫苗注射组：15 μg（n=12）或75μg（n=12），以及对照组（n=8），继续进行常规PD治疗。在为期52周的研究中，没有中途退出事件，完成率为100％。所有受试者按计划接种全部疫苗。
结果显示，共出现235例不良事件（AEs），但平均分布在各组间，并且程度为轻度到中度。最常见的不良事件为持续2-4天的局部反应。而出现的3例严重不良事件（SAEs），均与疫苗无关。另外，24名注射疫苗的患者中，有15名患者表现出α-突触核蛋白免疫反应。尤为重要的是，在患者的脑脊髓液中发现这些抗体，分析的17例患者中，有6名患者脑脊液中发现抗体。
虽然研究无法检测临床结局， 但统一帕金森病评定量表III评分（运动功能）以及包括认知、生活质量在内的PD非运动症状的改变，都具有高度统计学意义。而本次研究中，最令人信服的证据是：与无免疫应答患者相比，免疫应答者的临床反应更好。
AFFiRiS 公司的首席执行官，Schmidt博士随后在著名新闻网站Medscape Medical News的采访中说道：“这些结果令人振奋，抗体的存在与患者临床收益间似乎存在一些功能相关性。”但他强调这只是一项样本量很小的I期研究。不过，该公司正在计划后续的研究，来评估低剂量/高剂量疫苗的安全性与免疫后果，这可能至少需要6年的时间。
