帕金森疫苗临床研究取得初步进展

2014-08-14 09:08 来源:丁香园 作者:辛夷籽
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近日,全球首个帕金森病(PD)疫苗研究取得了初步进展。皮下注射PD01A的I期临床试点试验显示,疫苗安全性及耐受性良好。该疫苗主要针对α-突触核蛋白——一种在脑内高表达,并在PD患者中呈聚集趋势的蛋白;通过诱导机体产生α-突触核蛋白抗体,来消除该蛋白的毒性影响。

由于疫苗旨在预防PD,所以应该尽早鉴定疾病。研究者试图找到类似于嗅觉丧失、睡眠障碍、或其它可能早于PD发作的症状,作为早期标志物。而迈克尔J.福克斯基金会(提供150万美元的资金用于研究)的首席执行官,Todd Sherer博士说到:“我们不光要努力改善PD的诊断与病情追踪,更应该尝试在疾病确诊前进行患者鉴定,从而最终开展预防性治疗。”

这项1期临床试验,共纳入32名,45-65岁间(平均55岁)的白人患者,他们在过去4年间被诊断为PD,并正在接受稳定剂量的帕金森药物治疗(如左旋多巴)。这些受试者随机分配到为期4个月的疫苗注射组:15 μg(n=12)或75μg(n=12),以及对照组(n=8),继续进行常规PD治疗。在为期52周的研究中,没有中途退出事件,完成率为100%。所有受试者按计划接种全部疫苗。

结果显示,共出现235例不良事件(AEs),但平均分布在各组间,并且程度为轻度到中度。最常见的不良事件为持续2-4天的局部反应。而出现的3例严重不良事件(SAEs),均与疫苗无关。另外,24名注射疫苗的患者中,有15名患者表现出α-突触核蛋白免疫反应。尤为重要的是,在患者的脑脊髓液中发现这些抗体,分析的17例患者中,有6名患者脑脊液中发现抗体。

虽然研究无法检测临床结局, 但统一帕金森病评定量表III评分(运动功能)以及包括认知、生活质量在内的PD非运动症状的改变,都具有高度统计学意义。而本次研究中,最令人信服的证据是:与无免疫应答患者相比,免疫应答者的临床反应更好。

AFFiRiS 公司的首席执行官,Schmidt博士随后在著名新闻网站Medscape Medical News的采访中说道:“这些结果令人振奋,抗体的存在与患者临床收益间似乎存在一些功能相关性。”但他强调这只是一项样本量很小的I期研究。不过,该公司正在计划后续的研究,来评估低剂量/高剂量疫苗的安全性与免疫后果,这可能至少需要6年的时间。

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编辑: neuro207

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