据medscape医学新闻频道报道，美国最新的干细胞治疗机构日前在加州大学橙县儿童医院（CHOC）开张，该机构关注于儿童神经疾病的免疫配对治疗。
该机构的研究人员正在开展干细胞治疗黏多糖贮积症（MPS-1），一种由于缺乏α-L-艾杜糖苷酶所引起、罕见的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病。该病可导致硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素的异常堆积，影响组织的正常生长和内稳态。在全球范围内，MPS-1的发病率为1/ 10万新生儿。
MPS 患儿的表现多样，包括关节僵硬、腕管综合征、心瓣膜疾病、顽固性上呼吸道感染、肺部疾病、脊髓压迫症、肝肿大和听力丧失。根据医院的新闻稿，该病主要侵犯小于10岁的儿童。
“根据目前动物实验的结果，我们对干细胞治疗MPS-1充满着自信。”CHOC 儿童研究所高级研究员、美国国家人类神经干细胞资源中心项目主任Philip Schwartz博士说道。
该治疗中心将允许研究者生产患者特异性细胞，用于免疫配对治疗而非免疫抑制；这一新颖的方法采用脐带血代替患者的免疫系统，将来源于脐带血的神经干细胞植入脑内。
虽然骨髓移植为代替免疫系统的标准治疗程序，但脑相关免疫疾病的患者，由于移植的细胞无法通过血脑屏障，因此不可采用骨髓移植治疗。
目前治疗方案的缺陷为直接向脑内移植细胞需要患者服用免疫抑制药物，减少排斥反应的风险，这令患者易于感染。
可用于多发性硬化
Schwartz博士及同事 认为该方法还有更为广阔的应用空间：“如果我们的研究是成功的，那么该方法可用于治疗其它免疫性疾病，如多发性硬化”。
干细胞治疗MPS-1的研究仍处于早期阶段。Schwartz博士估计，在美国食品药品监督局批准一期临床试验之前，可能还需要5年时间来进行研究。该项目得到了加州退行性疾病研究所427万美元的资助。
这个坐落于CHOC的全新治疗中心，是全美唯一关注免疫配对治疗的机构。
