偏头痛影响了美国大约12%的人口,被视为20种最易致残的疾病之一,目前尚无有效疗法。礼来制药发现了一种名为LY2951742的粒子,这种降钙素基因相关肽(CGRP)抗体的研究工作正在进行中,有望预防复发性偏头痛的发病。最近,来自美国梅奥诊所的David W Dodick在新一期的Lancet Neurol杂志上发表文章阐述LY2951742治疗偏头痛的安全性、有效性。
作者在美国35个中心进行了一个随机、双盲、安慰剂对照的二期概念验证研究。18-65岁、每月发作偏头痛4-14次的病人被电脑随机分为LY2951742组或者安慰剂组。给药方式为皮下注射,每两周一次,共注药12周。主要终点指标是9-12周测定的每28天发作偏头痛的平均天数的改变。
安全性的评估期限则是注药期间的12周以及随后的12周共24周的安全性。采用多因素重复测量模型,包括病人基线、治疗、随访及治疗随访交互。此项研究已经完成且在国家临床试验上登记:NCT01625988.。
结果表明:在2012年6月31日至2013年9月18日期间,共218个病人被随机分到LY2951742组(108)或者安慰剂组(110)。在LY2951742组,至12周时偏头痛平均发作天数是-4.2(SD3.1;62.5%降低)。在安慰剂组是-3.0(SD3.0;42.3%降低)。
副作用方面,LY2951742较安慰机组发生的更多,包括注射部位疼痛、红斑或者二者皆有,两组分别为20%(21/107) vs 6%(7/110);上呼吸道感染为17%(18人) vs 9%(10人);上腹痛6% vs 3%。治疗组有两例安慰剂组有4例发生上臂严重副作用。
这篇文章为证明 LY2951742可能在预防治疗偏头痛发作方面表现出获益作用提供了初步的证据,而且也间接支持降钙素基因相关肽参与偏头痛的病理生理过程。另外这篇文章充满希望的结果则促使启动一个更大的随机、双盲、安慰剂对照、多剂量的三期临床试验。