近期Neurology杂志刊登了一项来自默克公司的随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床研究（ClinicalTrials.gov注册号NCT00797667），评估降钙素基因相关肽（calcitonin gene related peptide，CGRP）受体拮抗剂Telcagepant对预防偏头痛是否有效。
CGRP在偏头痛的病理生理中扮演重要角色，临床试验表明CGRP受体拮抗剂的作用可媲美曲坦类药物；但与曲坦类药物不同，CGRP受体拮抗剂对正常健康受试者或心血管疾病患者并无直接的血管收缩作用，因此可用于有心血管疾病或风险的偏头痛患者（目前此类患者为曲坦类药物使用的禁忌症）的急性治疗。
默克的临床试验设计为：在4周的基线时间内，有偏头痛发作3~14天的患者，被随机分为Telcagepant 140mg组、Telcagepant280mg组或安慰剂组，每组治疗均为2次/天，持续12周。采用平均每月头痛天数和偏头痛天数（头痛加至少一项相关症状），评价疗效。
该临床试验后因安全监督委员会对肝毒性的考虑而终止。终止时，已纳入660名患者，其中656名接受≥1剂量的治疗，14名已完成实验；平均治疗时间为48~50天。Telcagepant组的13名患者出现丙氨酸转氨酶升高，≥正常值上限的3倍；其中7名天冬氨酸转氨酶亦升高≥正常值上限的3倍；2名患者在治疗开始后的2~6周内，出现症状性转氨酶升高，在停药后缓解。
原计划在治疗12周后进行效果分析，但因数据受限而未行，但证据已显示Telcagepant较安慰剂能大幅度减少平均每月头痛天数（140 mg 组=-2.9，280 mg组=-3.1，安慰剂组=-1.7，p＜0.05）和偏头痛天数（140 mg 组=-2.7，280 mg组=-3.0，安慰剂组=-1.6，p＜0.05）。
该研究为II级证据，与安慰剂组相比，偏头痛患者每日服用Telcagepant可减少每月头痛天数1.4天，上述数据提示CGRP受体拮抗剂可能对预防偏头痛存在一定疗效；但有2.5%的患者血清丙氨酸转氨酶升高，转氨酶的升高并不支持Telcagepant在临床上的每日应用。
此前，默克公司开发的另一种CGRP受体拮抗剂MK-3207，因肝毒性已终止1期临床药理试验。
