研究性疗法 Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性良好，12 名患者在一年内均未出现重大安全问题
次要终点评估展示了移植的可行性，以及细胞存活和植入的证据
预计 II 期临床试验将于 2024 年上半年开始患者招募
主要和次要终点的详细 I 期试验数据将在 2023 年国际帕金森病与运动障碍大会上公布
拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司 BlueRock Therapeutics LP 近日宣布，研究药物 bemdaneprocel（BRT-DA01）的 I 期临床试验取得了积极结果。Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种帕金森病的潜在首创细胞疗法。试验表明，迄今为止，bemdaneprocel 在研究中的所有 12 名患者中显示了良好的耐受性，且没有发生重大安全事件。此外，对该研究次要终点的评估展示了移植的可行性，以及细胞在大脑中存活和植入一年的证据。根据这些结果，该研究的 II 期临床正在计划中，并预计于 2024 年上半年开始招募患者。
「我们的使命是利用细胞疗法的力量，通过恢复帕金森病患者失去的功能来帮助他们重新掌控自己的生活，」BlueRock Therapeutics 高级副总裁兼开发主管 Ahmed Enayetallah 说。「Bemdaneprocel 的安全性、细胞存活和植入的早期证据令人鼓舞，标志着我们为帕金森病患者开发潜在新疗法迈出了非常关键的一步。这些重要数据为启动下一阶段研究提供了强有力的依据。我们期待推进这一临床计划。」
帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，由大脑神经细胞损伤引起，可导致多巴胺水平降低。在被确诊时，患者可能已经失去 50-80% 的多巴胺能神经元。失去神经元会导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和运动障碍等症状。据美国帕金森病基金会称，全球有超过 1000 万人患有帕金森病，其中大约有 100 万人生活在美国。这种疾病无法治愈，且当前疗法的效果会随时间推移而降低。
Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种研究性疗法，由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。
「在拜耳，我们致力于为帕金森病患者推进细胞和基因疗法的创新。帕金森病是一种神经退行性疾病，对人们的生活造成严重影响，目前没有治愈方法，治疗选择也十分有限，」 拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人 Christian Rommel 说。「首次针对帕金森病的细胞治疗临床试验取得了积极结果，不仅给 bemdaneprocel 开发计划注入强心针，也鼓舞了我们整个基于多能干细胞的平台，证明它值得在更大的患者群体中做进一步研究。」
上述研究主要和次要终点的详细 I 期试验数据将于 2023 年国际帕金森病与运动障碍大会上公布。该大会将于 8 月 27 日至 31 日在丹麦哥本哈根举行。
