肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种罕见的神经系统退行性疾病，累及脑和脊髓的运动神经元。该症的年发病率约为2/10万，因此相关临床试验的样本量常很小，最大规模的研究也只纳入了不到1000名患者。因此，有必要将已有的研究数据加以累积，使得相关结论有足够强的统计学意义，能回答与ALS自然史和临床症状相关的重要问题。
为此，美国麻省总医院的一个研究团队利用现有的ALS临床试验数据，构建了一个开源数据库（PRO-ACT数据库）。近期出版的Neurology杂志上刊文介绍了该数据库。
PRO-ACT数据库资料来源于16个已完成的ALS二期或三期临床试验和1个观察性研究。从超过8600名ALS患者选取了超过八百万个不含身份信息的数据攫取点，并将这些数据点进行标准化后纳入库中。
该数据库包含了人口学、家族史、以及纵向实验室和临床资料。使用修订版ALS功能评分量表（Revised ALS Functional Rating Scale，ALSFRS-R）和肺活量（vital capacity，VC）评价疾病进展情况，并用混合效应模型计算疾病进展比率。
数据库计算得出结果显示，ALSFRS-R下降比率为1.02（±2.3）分/月，VC下降比率为2.24%预计值（±6.9）/月。试验开始时尿酸水平较高是ALSFRS-R和VC下降缓慢的预测因素，可导致生存时间延长。基线状态肌酸酐水平较高也是ALSFRS-R和VC下降缓慢、生存时间延长的预测因素。基线状态身高体重指数较高与生存时间延长相关。
