杜氏肌营养不良症（DMD）是由DMD基因突变导致的一种X连锁神经肌肉疾病，这种基因突变可阻断其编码产物——肌萎缩蛋白（dystrophin）的合成。DMD基因突变也可以导致一种较短肌萎缩蛋白不同程度的表达，引起程度较轻的贝克肌营养不良症（BMD）。
有若干临床试验试图将恢复肌萎缩蛋白表达作为治疗措施的干预方向；对这些试验而言，肌萎缩蛋白的定量方法是一种评价生化结局的必需方法。但是，由于缺乏参照标准、肌萎缩蛋白表达范围广而表达量小，而且已存在的“返祖纤维”（revertant fiber）和肌萎缩蛋白残迹可造成肌萎缩蛋白假阳性，使得该蛋白难以被准确定量。
欧盟监管机构曾指出，缺乏一致的方法学是肌萎缩蛋白研究领域取得进展的一个障碍；因此，欧洲学术界和相关企业组建的生物标志物结局评价研究工作组（BOM-SG）当中的5个实验室一起完成一项多中心协作研究，比较了若干肌萎缩蛋白定量方法，在何种方法最可靠方面取得了一致意见，并报道了其在临床试验中的显著意义。该文发表在近期出版的Neurology杂志上。
参与研究的5间实验室均为专门研究肌萎缩蛋白的机构，使用定量免疫组化和Western blotting的方法对相同的正常和肌萎缩病理组织参照标本进行数据比较分析。结果显示，使用本研究建立的标准化方法可以最小化实验室内部和实验室之间的数据变异。从定量免疫组化和Western blotting得出的数据均有良好的相容性。此外，两种不同定量免疫组化方法得出的平均肌萎缩蛋白水平也有着高度的一致性。
本研究表明在临床试验中联合应用定量免疫组化和Western blotting法能可靠地对杜氏肌营养不良症的生化结局进行评估；而且这种标准化的方法可以使相关结果在不同实验室取得良好的一致性。本方法的建立有助于相关研究的进步和成功获批。
