一项新的随机试验表明，早期醛固酮拮抗剂依普利酮和ACEI或ARB联合治疗可延缓杜氏肌营养不良（DMD）患者心肌病进展。研究结果在线发表在12月30日发表的Lancet Neurology杂志上。
研究牵头人Raman博士（俄亥俄州立大学）表示，该研究中联合治疗安全有效，因此，对于患有DMD合并左室射血分数保留但心脏MRI对比剂延迟增强显影（LGE-CMR）提示心肌损伤的患者，或许可以考虑上述联合治疗。
依普利酮联合ACEI或ARB或成为治疗新标准
研究纳入42名年龄≥7岁的男孩或青年男性DMD患者，这些患者LGE-CMR检查提示心肌受损，但左室射血分数≥45%，且正在服用ACEI或ARB类药物。随机将患者分为依普利酮25mg组（n=20）和安慰剂组（n=22），给药方案为第一个月隔日给药一次，随后每日一次。两组均有20名患者完成基线水平、6个月及12个月随访评估。
研究结果表明12个月时，依普利酮组与安慰剂组相比，左室圆周应力较基线下降值，心肌收缩功能不全早期敏感标志物水平以及主要终点发生均显著降低。另外，依普利酮延缓左室射血分数下降（12个月时，依普利酮和安慰剂组射血分数分别下降1.8%和3.7%）。研究人员指出，依普利酮心脏获益至少需治疗6个月才能体现。
安全性方面，两组患者胱抑素C和血钾水平均维持正常，只有一名依普利酮治疗患者出现短暂头痛和周期性过敏。
Raman表示，心肌病是DMD患者主导死因，本研究提示依普利酮或延缓DMD患者心功能下降。她希望临床医生在患者出现心衰并发症和心脏性猝死，甚至在射血分数显著降低之前启动依普利酮联合ACEI或ARB治疗。Linda Cripe博士（俄亥俄州全国儿童医院）表示，依普利酮很快会成为DMD患者的标准治疗。
依普利酮改善并延长生命
在随刊述评中，Corrado Angelini博士（意大利威尼斯）指出依普利酮无重要禁忌症，或可改善DMD患者生活并延长生命。他还表示将来的试验应该研究依普利酮能否使贝克肌营养不良、肌聚糖病或核纤层蛋白病等杜氏肌营养不良之外的肌病相关严重心肌病获益。
