假肥大型肌营养不良症 (DMD)，也称杜氏型肌营养不良症。由遗传因素所致，以进行性骨骼肌无力为特征的一组原发性骨骼肌坏死性疾病。在过去的 10 年里，关于杜氏肌营养不良症（DMD）的临床研究试验显著增加，这是现代科学对于这一疾病潜在病理生理过程进一步认识的深入以及预临床治疗策略的飞速发展的成果。
本文回顾了最近关于研究 DMD 重要治疗方法的临床试验，研究者在研究过程中遇到了意想不到的挑战，即目前我们对于 DMD 临床试验设计存在局限性，这种局限性体现在理解优化临床试验设计方面，为研究 DMD 治疗药物发展方面打开了全新得思路。
关于 DMD 的基本病理生理机制的理解已经有了显著的进步，这些机制有利于各种治疗手段的研发，另外，这种进步还推动了人体临床试验的进步，然而，有关 DMD 的临床试验显示我们在了解这种疾病的历程的局限性，尤其在对于理想临床试验设计理解方面。虽然，六分钟行走试验（6 MWT）是一项在一定年龄阶段的相对重复性结果测试方法，而其在较年轻患者人群中应用较局限，
因此，对于年龄较小及年龄较大的卧床 DMD 患者，其结果测试方法的研究需要不断发展及验证，通过此项回顾性研究，在阐述 Duchenne 自然史及发展可用于不同亚型患者临床试验的有效方法等做出了重要贡献。DMD 的治疗是一个迅速变化的领域，目前正在接受调查的一些药物将在不久的将来得到食品和药品管理局的批准上市。
随着临床试验日益增加，以后的研究将致力于招募少量能够符合研究要求的患者，对于罕见基因突变的基因特异性临床试验的患者招募将比较困难，因此，比 6 MWT 及北极星动态评估（NSAA）变异性小的替代结果未来需要继续开发，虽然这些结果仍然需要等待未来验证，但是，毋庸置疑，他们将在以后的 DMD 临床试验中发挥举足轻重的作用，而这些研究将成为临床实践的一部分。
