越来越多的证据表明帕金森病（PD）与黑质（SN）铁沉积导致的氧化损伤相关。黑质铁沉积水平会受到铜蓝蛋白（CP）活性的影响。既往研究已明确 PD 患者的脑脊液和黑质内铜蓝蛋白（CP）铁氧化酶活性降低，这可能一定程度上影响患者黑质铁沉积的水平。针对黑质铁沉积的治疗靶点铁螯合剂去铁铜，可降低 SN 异常增高的铁沉积水平。
然而，目前尚不清楚铜蓝蛋白的活性是否会影响患者疾病进展或治疗效果。为明确 CP 在黑质铁沉积和 PD 疾病进展中的作用，来自法国的 Devos 教授等进行了一项研究，旨在根据铜蓝蛋白的活性，比较铁鳌合剂治疗降低 PD 患者铁沉积水平以及运动障碍方面的能力。
该研究结果发现，较低 CP 活性的患者对铁螯合剂治疗疗效较好，未来或可开发针对 CP 活性的新治疗策略用于 PD 的治疗。该研究发表于近期的 BMC Neurology 杂志中。
该项随机安慰剂对照临床研究纳入 40 例 PD 患者，基于去铁铜（DFP）治疗的温和性，采用 6 个月延迟启动治疗的方法。检测血和脑脊液中铜蓝蛋白（CP）铁氧化酶活性以及 D544E 基因多态性（rs701753）。采用 R2* MRI 序列明确铁沉积水平，采用 UPDRS 评分评估 PD 患者运动障碍。
在血清和 CSF CP 铁氧化酶活性较高的患者中，经过 6-12 个月的 DFP 治疗后，黑质铁沉积和 UPDRS 评分下降较多。与 AA 基因型组患者相比，AT 基因型组患者经过 6 个月 DFP 治疗后，患者黑质铁沉积下降的幅度更大。
尽管大部分经过 DFP 治疗的患者均显示出临床和影像学改善，但较低 CP 活性的患者对铁螯合剂治疗疗效较好。当然未来需要更大规模的 RCT 研究来明确通过药物调节 CP 活性是否能成为新型 PD 神经保护性治疗策略。
