肌萎缩侧索硬化疾病平台期和逆转期并不少见

2016-03-22 11:45 来源:丁香园 作者:幸福的味道
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肌萎缩侧索硬化(ALS)是神经内科较为常见的神经变性疾病之一,其疾病的进展存在异质性。传统上认为,ALS 是一种慢性进展性疾病,然而近期越来越多的研究显示,ALS 疾病进展可出现平台期或者是逆转期(原有丧失功能恢复)。

尽管 ALS 平台期和逆转期不是很常见,但其可用于作为可能的治疗获益的证据。然而,目前有关 ALS 患者平台期和逆转期发生率的研究较少。为此,来自英国的学者 Bedlack 等进行了一项名为 PRO-ACT 的研究,以期明确 ALS 患者平台期和逆转期的发生频率。该研究发表于近期的 Neurology 杂志中。

研究者分析 PRO-ACT 数据库中肌萎缩侧索硬化功能评定量表(ALSFRS)以及修订 ALSFRS 量表(ALSFRS-R)的结果。计算 6 个月、12 个月、18 个月内出现平台期的患者比例,平台期的定义为在上述时期内患者的评分无显示变化。同时计算同时期内出现逆转期患者的比例,逆转期的定义为上述时期内患者评分有所改善。

研究结果显示,在为期 6 个月内,3132 例患者中 25% 的患者评分无下降;12 个月内,2105 例患者中 16% 的患者评分无下降;在 18 个月内,1218 例患者中 7% 的患者评分无下降(见图 A)。

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图 A 一例 ALS 患者随访周期内 ALSFRS-R 量表评分的变化趋势图,红色加粗部分表示患者出现了平台期和逆转期,横坐标为随访天数

而 ALS 患者逆转期的发生也很常见,尤其是在较短的随访周期内(见图 B)。在 180 天内,1343 例患者中 14% 的患者其 ALSFRS-R 量表评分的斜率大于 0;甚至有不到 1% 的患者持续 12 个月其 ALSFRS-R 量表评分的改善 ≥ 4 分。

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图 B 一例 ALS 患者随访周期内 ALSFRS-R 量表评分的变化趋势图,蓝色加粗部分表示患者出现了逆转期,横坐标为随访天数

该研究结论表明,ALS 患者中平台期和较短的逆转期是很常见的,尤其是在较短的时间段内。考虑到该研究较短的随访周期,患者出现的平台期和逆转期不应该仅仅看作是治疗后的结果。需要更进一步的研究评估是否存在更持续的 ALS 患者的逆转期;这对评估患者疾病自然进展和治疗预后均十分重要。

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编辑: 李娜

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