利鲁唑是 FDA 唯一批准的用于治疗 ALS（肌萎缩侧索硬化症）的药物，从利鲁唑早期试验结果可以发现，服用利鲁唑的患者在 12 个月时的存活率显著高于安慰剂组，平均生存期延长 3 个月。在肌肉力量退化上，利鲁唑也能显著减缓其退化进程。因此对早期 ALS 患者，应当尽早、长期服用利鲁唑。（图 1）
图 1 安慰剂组和利鲁唑组患者的存活率比较
2013 年在意大利进行的一项试验表明，服用利鲁唑的 ALS 患者从发病到最后死亡的时间平均为 43 个月，显著大于对照组的 31 个月。从 Kaplan-Meier 生存评估结果也可以看到，利鲁唑治疗组一直高于非治疗组。（图 2）
图 2 利鲁唑治疗组预后优于非治疗组
2015 年，北京大学第三医院樊东升教授等人就利鲁唑疗效进行了一项真实世界研究。试验纳入 2003-2007 年在北京大学第三医院就诊的 ALS 患者, 随访至 2015 年 1 月，每 3 个月电话跟踪一次。
试验分为对照组和利鲁唑组，其中对照组 1125 人，利鲁唑组 415 人。而利鲁唑组又分为低、中、高三个剂量组，由于是真实世界研究，对照组和利鲁唑组的患者年龄、诊断时间、BMI 及 FRS 和 FRS-R 得分均有不用程度差异。
最后试验发现，老年患者、BMI 偏大者、新确诊患者及 FRS/FRS-R 得分较高者服用利鲁唑效果更好。利鲁唑三个剂量的亚组分析发现，长期服用利鲁唑（诊断后服用>6 个月，cDDD>16800 mg) 可以有效改善预后。（图 3）
图 3 研究结果发现长期服用利鲁唑可以改善预后
熊去氧胆酸联用利鲁唑的试验也取得了阳性结果。从图 4 中可以看出 TUDCA 组 ALSFRS-R 得分显著高于安慰剂组。另外，试验还发现患者反映比（The proportion of responders）TUDCA 组显著高于安慰剂组。
回归分析显示 TUDCA 组较安慰剂组延缓了 ALS 病。可能的机制是 TUDCA 具有细胞保护和抗凋亡作用，具有潜在的神经活性。然而有关熊去氧胆酸的所有试验都是在服用利鲁唑的基础上进行的，目前还没有 TUDCA 单独的试验数据。（图 4）
图 4 TUDCA 组 ALSFRS-R 得分高于安慰剂组
关于依达拉奉注射液，日本针对不同程度的 ALS 患者进行了三项试验，从其说明书中所附内部数据看，对病重程度较轻，用力肺活量大于 80%，病程小于 2 年的患者，依达拉奉治疗后 ALS 功能评分较安慰剂组有显著性差异。
但另两项试验，分别是病重程度较轻，用力肺活量大于 70%，病程小于 3 年和病重程度 3 级，两项试验依达拉奉组和安慰剂组均没有显著性差异。（图 5）
图 5 三项依达拉奉注射液的试验结果
早在 2007 年，北京大学第三医院樊东升教授等人也进行过一项关于依达拉奉的随机开放临床试验，试验组患者接受依达拉奉注射 30 mg 每天，连续治疗 14 天，每三个月重复给药一次，治疗时间大于 3 个疗程，观察 18 个月。试验分析了治疗后 3，6，9，12，15，18 个月后两组的 FRS 得分，发现两组之间没有显著性差异。
又通过 log-rank 检验累积生存率，发现也没有统计学差异。最后通过生存分析显示，依达拉奉组患者的平均生存时间为 14.8 个月，对照组为 15.6 个月。也就是说试验并没有获得好的结果。
