抗 NMDA 受体脑炎是一种严重的自身免疫性脑炎，通常对免疫抑制剂治疗反应较好，但临床上也会出现严重且普通免疫抑制剂治疗效果不佳的病例。这些患者通常伴有癫痫持续状态，或危及生命的自主神经功能障碍，且需要辅助呼吸。对于这类患者目前尚没有很好的药物治疗方法。
硼替佐米是一种浆细胞耗竭性蛋白酶体抑制剂，已被获批用于多发性骨髓瘤的治疗，且在临床上也常被用于其他自身免疫性疾病的治疗。尚没有研究评估硼替佐米在抗 NMDA 受体脑炎中的疗效。近期，Neurology 杂志发表了由德国学者 Scheibe 等报道的几例患者，结果显示硼替佐米在重症抗 NMDA 受体脑炎中作为添加治疗颇具希望。
该研究纳入了 5 例严重的抗 NRDAR 脑炎的患者，这些患者对标准的免疫抑制剂和 B 细胞耗竭性药物（皮质类固醇、IV 免疫球蛋白注射、血浆置换、免疫吸附疗法、利妥昔单抗、环磷酰胺等）治疗反应不佳或无反应；且入住 ICU 并需要机械通气治疗。对这些患者使用 1.3 mg/m2 硼替佐米治疗 1～6 个疗程；并密切监测是否有不良事件发生。
研究结果表明，硼替佐米治疗具有临床改善或疾病缓解的作用，具体患者改善情况如下：
患者 1：使用 4 个疗程硼替佐米，临床症状改善，且可撤除呼吸机和镇静剂；
患者 2：使用 2 个疗程硼替佐米，患者神经系统缺损的症状有轻度改善；
患者 3：使用 1 个疗程硼替佐米，患者精神症状改善，并且后续达到完全的临床缓解；
患者 4：使用 6 个疗程硼替佐米，患者抗体 NMDAR 抗体滴度显著下降。临床症状改善，且可撤除呼吸机和镇静剂；
患者 5：使用 2 个疗程硼替佐米，患者抗体 NMDAR 抗体滴度显著下降，癫痫症状改善。
此外，安全性分析表明，在已有多种免疫抑制剂的基础上加用硼替佐米治疗安全性较好。
该研究结论认为，对于重度难治性抗 NMDAR 脑炎患者，硼替佐米是一种有潜力的添加治疗方法。该项回顾性病例系列报道为硼替佐米减少患者抗体滴度以及改善患者症状提供了 IV 类证据。
