胶质母细胞瘤（GBM）是成人原发性脑肿瘤，其恶性程度高，影响病人的生活质量。 尽管2005年推出胶质母细胞瘤标准治疗方案，但其预后较差并且不能改善结局。胶质母细胞瘤以血管内皮生长因子（VEGF）过表达为特征，前期研究显示VEGF抑制剂贝伐珠单抗对复发胶质母细胞瘤有益。
法国艾克斯-马赛大学的Olivier L. Chinot博士及其合作者进行贝伐珠单抗联合放疗及替莫唑胺化疗对胶质母细胞瘤III期作用的临床研究，成果发表在2月19日NEJM杂志上。
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验。具体方案为每两周一次静脉注射贝伐珠单抗或安慰剂（10mg/kg），联合放疗（2Gy, 5d/wk）并口服替莫唑胺（75mg/m2/d）治疗六周。间隔28天后，维持每两周一次静注贝伐珠单抗（10mg/kg）或安慰剂联用替莫唑胺（150–200 mg/ m2/d×5d），持续6周-4周循环。接着单用三周一次的贝伐珠单抗或安慰剂(15 mg/kg)治疗，直到病情进展或无法耐受的毒性反应发生。共同主要终点是研究者评估无进展生存期和总生存期。
贝伐珠单抗组共纳入458名病人，安慰剂组纳入463名病人。安慰剂组中位无进展生存期为6.2个月，贝伐珠单抗组可将其显著延长致10.6个月。尽管贝伐珠单抗组能改善无进展生存期，但总生存期在两组中没有明显差异。贝伐珠单抗组和安慰剂组患者，一年内总生存率分别为72.4%和66.3%（P = 0.049）， 两年内总生存率分别为33.9% 和30.1%。
另外贝伐珠单抗组生活质量基线更长，糖皮质激素需求更低。贝伐珠单抗组比安慰剂组发生≥3级不良事件的患者更多(66.8% vs. 51.3%)，并且≥3级不良事件与贝伐珠单抗相关性更高(32.5% vs. 15.8%)。
研究显示贝伐珠单抗联合放疗、替莫唑胺化疗可延长无进展生存期并改善患者生活质量。但联用贝伐珠单抗并不能提高胶质母细胞瘤病人的总生存期，而且贝伐珠单抗组发生不良事件的几率比安慰剂组高。
