GW制药Epidiolex治疗Dravet综合征获欧盟孤儿药资格

2014-10-24 12:28 来源:丁香园 作者:fyc5078
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GW制药是一家专注于从其拥有知识产权的大麻素产品平台发现、开发及商业化新型治疗药物的生物制药公司,该公司于10月22日称,欧洲药品管理局(EMA)授予其试验药物Epidiolex(大麻二酚或CBD)用于Dravet综合征治疗孤儿药资格,这种疾病是一种罕见、灾难性的药物抵抗型儿童期癫痫。

除了EMA授予的这一孤儿药资格,该公司Epidiolex用于Dravet综合征治疗还获得美国FDA快速通道审评资格,用于Dravet综合征及兰诺克斯综合征(LGS)被授予孤儿药资格。GW正打算为Epidiolex用于Dravet综合征及兰诺克斯综合征治疗启动一项全面临床开发项目,该公司正与美国顶尖的儿科癫痫专家接洽。初步的2/3临床试验定于未来几周启动。

10月14日,GW宣布了Epidiolex在一项开放标签、“扩展使用”研究中用于抵抗型儿童及青少年癫痫治疗效果的更新报告。在这项报告中的58名患者中,有12名患者患有Dravet综合征。在整个一系列时间点及分析中,这些Dravet综合征患者惊厥发作频率平均总体下降51%-72%。最常见不良事件是嗜睡和疲劳。

“Dravet综合征代表了欧洲一个非常重大的未满足需求及一项重要的治疗挑战,因为好多患有这种疾病的儿童对目前的治疗药物耐药,几乎没有可供使用的治疗选择,”GW首席执行官Gover表示。

“GW目前正在推进一项Epidiolex用于Dravet综合征的全面临床开发项目,并有望未来几周启动这一项目。我们认为,最近发布的有关Epidiolex的临床有效性及安全性数据支持GW的信心,最终我们在这一领域能够使全球的Dravet综合征儿童获得一款批准的CBD处方药物。”

EMA孤儿药资格旨在授予治疗罕见疾病(疾病的盛行在欧盟不应超地万分之五)的药物,这一资格可以让制药公司从欧盟提供的激励政策中受益,欧盟这一举措旨在激励开发用于治疗、预防或诊断危及生命疾病或慢性令人衰弱罕见疾病的药物。这些激励措施包括降低费用及药物一旦上市给予竞争保护。

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编辑: fuchengyi

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