QR制药公司与南卡罗来纳医科大学(MUSC)一同获得了Posiphen的一项1期授权研究的结果。
Posiphen是一种可口服的小分子，可抑制淀粉样前体蛋白(APP)和Tau的合成。
QR和MUSC的数据显示，Posiphen可降低组织培养细胞、AD转基因小鼠和MCI患者的约50％的APP和Tau水平，这与其作用机制是一致的。
这种效应可持续超过12小时，这与其大脑和脑脊液中的半衰期相符合。
Posiphen抑制了可导致AD的毒蛋白的形成。
在经过10天的Posiphen给药之后，AD的生物标志物Tau和磷酸化的Tau(pTau)和炎症标志物均降低到健康志愿者的水平。可比数据来自于由Posiphen治疗10天的AD转基因小鼠。
这项授权补充了QR在轻度认知受损(MCI)患者中的研究，并表明在所有的测试系统中—组织培养细胞、AD转基因小鼠和MCI患者，Posiphen重复出现相同的效果。
“APP突变和复制可导致家族性阿尔茨海默氏病。APP的三体化可导致唐氏综合征和头部外伤、中风和可导致神经退行性病变的脑损伤之后的APP的高水平，”MUSC神经科学教授Kumar Sambamurti博士说，“Posiphen—一个可降低APP的化合物，以APP所有的有毒碎片作为目标，因此其益处要超过通过作用于Aβ的化合物所实现的益处。Posiphen还以可进一步促进AD毒性的Tau作为目标。
