原发性全面强直-阵挛癫痫（PGTC）是常见的癫痫发作类型之一，然而，目前用于 PGTC 的治疗药物较少。正在研究中的治疗靶点之一为 AMPA 型谷氨酸受体，该受体可介导中枢神经系统兴奋性突触神经传导；而针对 AMPA 受体的拮抗剂被认为具有抗癫痫作用。
既往研究表明，非竞争性 AMPA 受体拮抗剂吡仑帕奈可用于治疗部分性癫痫发作，并且作为这些患者的联合用药之一获得 FDA 批准。然而，目前尚不清楚其对原发性、全面性癫痫治疗效果如何。
为此，来自美国约翰霍普金斯医院学者 French 教授等进行了一项研究，旨在评估特发性全面性癫痫（IGE）患者中，联合吡仑帕奈治疗药物难治性原发性全面性强直-阵挛癫痫（PGTC）患者的疗效和安全性。该结果发表于近期的 Neurology 杂志。
该研究为一项多中心、双盲临床研究，入组年龄 ≥ 12 岁的 PGTC 癫痫或 IGE 患者；将这些患者随机分配至接受安慰剂或吡仑帕奈治疗，治疗时间包括 4 周的剂量滴定期（吡仑帕奈由 2 mg/d 滴定至 8 mg/d 或患者最高耐受剂量）以及 13 周的治疗维持期。
主要终点为每隔 28 天评估 PGTC 发作频率的变化（患者治疗期与基线相比）。关键次要终点为 50% 的 PGTC 癫痫患者应答率（患者治疗维持期与基线相比 PGTC 癫痫频率降低 ≥ 50%）。在研究过程中，全程监测治疗新出现的不良事件。
该研究共纳入 164 例患者，并进行随机分组，162 例患者进入了全分析集（安慰剂治疗组 81 例，吡仑帕奈治疗组 81 例）。与安慰剂治疗相比，接受吡仑帕奈治疗的患者每隔 28 天评估 PGTC 癫痫发作频率改变频率更高，50% 的 PGTC 癫痫患者应答率也更高。在治疗维持期，12.3% 的安慰剂治疗组和 30.9% 的吡仑帕奈治疗组患者获得了 PGTC 癫痫无发作。
该研究结论认为联合吡仑帕奈治疗可改善对药物难治性 PGTC 癫痫发作患者的控制，并且耐受性良好。该研究为吡仑帕奈联合治疗 PGTC 癫痫提供了 I 级证据。
